ReproduçãoA Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou um tratamento inédito para pacientes adultos com hemofilia A grave. Roctavian (valoctocogeno roxaparvoveque), terapia gênica administrada em uma única dose, por infusão intravenosa, age no controle de sangramentos recorrentes, dolorosos e, muitas vezes, debilitantes.
Doença hemorrágica, hereditária, crônica, rara e sem cura que afeta pouco mais de 13 mil brasileiros, a hemofilia é caracterizada pela falta de proteínas necessárias para a coagulação do sangue. Pacientes com hemofilia A tem deficiência na produção do fator de coagulação VIII.
Sem essas proteínas, os pacientes estão sujeitos a sangramentos constantes, sobretudo nos casos mais graves, quando a produção natural dos fatores é reduzida.
De acordo com a Secretaria de Atenção Especializada à Saúde, do Ministério da Saúde, o tratamento atual da doença consiste na administração periódica desses fatores de coagulação, e um paciente com hemofilia A grave chega a realizar de 100 a 150 infusões por ano.
