Terapias gênicas são promissoras no tratamento de doenças raras

Estudos em fase avançada buscam melhorar qualidade de vida e até possível cura em pacientes com condições genéticas

A habilidade de fazer modificações pontuais no genoma humano tem sido um alvo da medicina desde a descoberta do DNA como unidade básica da hereditariedade em 1869.
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